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Zell- und Gentherapien bieten ein transformatives Potenzial für die Behandlung von Krankheiten, die zu Behinderungen und vorzeitiger Sterblichkeit führen, wie beispielsweise altersbedingte Makuladegeneration (AMD) und verschiedene Krebsarten. Durch die Transplantation genetisch veränderter Zellen zur Wiederherstellung oder zum Ersatz von geschädigtem Gewebe eröffnen diese Therapien völlig neue Wege für die regenerative Medizin. Dennoch bleiben zwei große Herausforderungen bestehen: die Sicherstellung der öffentlichen Akzeptanz angesichts unvollständiger Informationen und die Einrichtung einer robusten Qualitätssicherung für zelltherapeutische Arzneimittel (CTMPs).

Die Qualitätskontrolle ist von entscheidender Bedeutung, da aus Patienten gewonnene Zellisolate von Natur aus variabel sind und diese Variabilität mit genetischen Veränderungen zunimmt. Obwohl regulatorische Rahmenbedingungen für die Charakterisierung von CTMP vorgeschlagen wurden, sind die derzeitigen Qualitätskontrollverfahren für eine routinemäßige Umsetzung noch unzureichend. Dieses Projekt entwickelt daher eine innovative Analysetechnik, mit der CTMP aus minimalen Probenvolumina, wie beispielsweise transfizierten retinalen Pigmentepithelzellen (RPE), innerhalb klinisch relevanter Zeiträume bewertet werden können.

Der Ansatz basiert auf der Raman-Spektroskopie (RS), einer markierungsfreien optischen Technik, die den molekularen „Fingerabdruck“ lebender Zellen anhand ihrer Lichtstreuungsmuster erfasst. Die Raman-Spektroskopie hat sich in der Onkologie bereits bei der Charakterisierung von soliden Tumoren und Leukämie bewährt. Hier wird sie für die zerstörungsfreie Qualitätsbewertung lebender therapeutischer Zellen in Echtzeit angepasst und verfeinert.

Die Forschung folgt einer schrittweisen Validierungsstrategie: Zunächst wird die Methode auf RPE-Zelllinien angewendet, dann auf RPE-Zellen von Schweinen und schließlich auf menschliche RPE-Zellen. Als Proof of Principle werden 50 CTMPs, die aus nicht-viral transfizierten menschlichen RPE-Zellen bestehen, analysiert, um zu bestätigen, dass die Raman-basierte Bewertung die therapeutische Qualität und Wirksamkeit zuverlässig vorhersagt und den Standards der klinischen Praxis entspricht.

Durch die Gewährleistung sowohl der Effizienz der genetischen Veränderung als auch der Lebensfähigkeit therapeutischer Zellen zielt diese Technologie darauf ab, personalisierte regenerative Behandlungen sicherer, schneller und zugänglicher zu machen. Über die technische Innovation hinaus legt das Projekt auch Wert auf die Einbindung der Öffentlichkeit, um das Verständnis und die Akzeptanz von Zell- und Gentherapien zu verbessern und das Vertrauen in diese bahnbrechenden medizinischen Ansätze zu fördern.